全超音波相控陣列是中樞神經基因遞送治療系統之研發(重點主題A3)-子計畫三:帕金森病之超音波神經滋養基因遞送治療臨床試驗前評估( I )

帕金森病是第二大神經退化性疾病。主要的病因是基底核的多巴胺神經元細胞漸進式退化所至。雖然多巴胺補充與深層腦刺激術在治療帕金森病有很不錯的成果，但是在病患晚期不可避免的出現許多副作用。而且目前的各式治療都無法減緩疾病的進程。因此，尋找新的治療方式克不容緩。其中基因治療是令人待的治療方式，而且在帕金森病上有初步的成效。然而因為大腦血管障壁，使得基因無法由週邊順利進入大腦；而直接注入基因至腦中，又有其危險性。近年來，包含我們的合作團隊在內，開發出應用聚焦式超音波暫時性打開大腦血管障壁的技術 (子計劃一)，再結合微氣泡與基因的結合技術 (子計劃二)，為大腦的基因治療帶來新的契機。為了驗證聚焦式超音波應用在帕金森氏症基因治療之技術，為臨床試驗舖路，我們將 (1) 整合過往實驗室開發的平台，建立齧齒類動物活體功能評量 (2) 微小化過去開發於人體之測量平台，建立靈長類動物活體功能評量 (3) 建立動物非侵入性經顱磁刺激量測平台來測量神經可塑性之變化 (4)最後以組織切片作驗證多巴胺相關細胞及植入基因的發展狀態。藉由齧齒類及靈長類動物實驗評估其臨床治療的效果與安全性。研究的動物將包含：6-OHDA 帕金森大鼠，MitoPark 基因帕金森小鼠及MPTP 帕金森猴。研究的範圍包含早期介入及晚期介入治療的差異，治療的長期效應與安全性以及以靈長類動物的研究與分析。這個計劃的研究成果，將成為下一步進行人體臨床試驗之重要依據。

系統編號:PB10507-2955
原計畫編號:MOST105-2221-E182-023